Zolgensma in Nederland – Deel 3

Update: Wij hebben verduidelijking gevraagd aan SMA onderzoek over de foutieve informatie die in hun artikel van afgelopen vrijdag 9 oktober werd vermeld. Helaas hebben wij hier geen antwoord op gekregen. Wel zagen we vandaag, 13 oktober, dat zij het artikel hebben aangepast. Wij zijn blij dat er nu niet meer gesproken wordt over de zorgen rondom de goedkeuring van de EMA voor Zolgensma tot een leeftijd van twee jaar oud, aangezien de EMA de goedkeuring heeft gedaan tot een gewicht van 21 kilogram. Wel vinden wij het jammer dat dit nog steeds niet duidelijk in het artikel van SMA onderzoek vermeld wordt. Er wordt gesproken over de wetenschappelijke bewijzen die er zijn voor een behandeling tot een leeftijd van 6 maanden oud en hiermee wordt gesuggereerd dat de zorgen van de Europese specialisten zijn gebaseerd op een behandeling van kinderen die ouder zijn dan zes maanden. Diverse landen die genoemd worden door SMA onderzoek behandelen al kinderen met Zolgensma tot een leeftijd van twee jaar oud, zoals in Duitsland en Tsjechië het geval is. Ook in België zijn al twee kinderen behandeld die beiden ouder waren dan zes maanden. In Duitsland wordt er zelfs al behandeld volgens de goedkeuring van de EMA, waarbij er dus kinderen behandeld zijn die ouder zijn dan twee jaar. Zoals we hieronder ook vermelden begrijpen wij de zorgen van specialisten rondom de goedkeuring van Zolgensma tot een gewicht van 21 kilogram en de toekomst zal uitwijzen of deze grens in de praktijk naar beneden gesteld zal worden. Voor wie geïnteresseerd is in het originele artikel van SMA onderzoek, hebben wij onderaan deze blog de afbeeldingen toegevoegd. Via de link is nu het aangepaste artikel te vinden.

Wij krijgen als stichting vaak de vraag waarom Zolgensma niet in Nederland beschikbaar is en wanneer dit wel gaat gebeuren. De komende week willen we jullie meer uitleg geven over het proces van toelating van Zolgensma in Nederland en hopen we alle vragen die jullie hierover hebben te kunnen beantwoorden. Vandaag in het 3e en laatste deel over dit onderwerp bespreken we de zorgen die we hebben over de toelating van Zolgensma. Deze zorgen hebben te maken met de verschillende partijen waar het Zorginstituut mee in gesprek is om de beoordeling van Zolgensma te kunnen doen.

Betrokken partijen
Het Zorginstituut is met verschillende partijen in gesprek om de beoordeling van Zolgensma te kunnen doen:
– Novartis
– SMA expertisecentrum van het UMC Utrecht
– Spierziekten Nederland
– Ministerie van VWS
– Zorgverzekeraars Nederland
– Collega’s uit de Beneluxa landen

SMA expertisecentrum UMCU
Onze zorgen met betrekking tot het SMA expertisecentrum zijn onder andere gebaseerd op de ervaringen van de ouders van Jayme, waarbij gezegd kan worden dat er geen positief beeld van Zolgensma werd geschept door de artsen van het SMA expertisecentrum. Daarnaast is het in de informatievoorziening over behandelmogelijkheden voor SMA duidelijk dat het SMA expertisecentrum geen positief woord over Zolgensma te vertellen heeft en zelfs foutieve informatie deelt. Als stichting begrijpen wij niet dat artsen, die het vertrouwen hebben van ouders met ernstig zieke kinderen, geen objectief beeld kunnen geven over de diverse behandelmogelijkheden die er nu en in de nabije in de toekomst zijn.

Als voorbeeld kunnen we meteen het meest recente artikel noemen dat het SMA expertisecentrum gisteren gedeeld heeft. Hierin geeft het SMA expertisecentrum aan dat Zolgensma door de EMA is goedgekeurd tot een leeftijd van 2 jaar, wat niet correct is omdat de EMA geen leeftijdsgrens, maar een grens van kilogrammen heeft opgegeven (21 kg). Ook geeft het SMA expertisecentrum aan dat Zolgensma door de EMA is goedgekeurd voor patiënten met SMA type 1, terwijl het gaat om deze diagnose óf SMA met maximaal 3 kopieën van het SMN2 gen. Dit laatste betekent dat ook kinderen met SMA type 2 in aanmerking komen voor de behandeling met Zolgensma. Het SMA expertisecentrum vervolgt hun artikel gebaseerd op bovenstaande informatie en gaat door met de zorgen die er zijn bij Europese artsen rondom deze brede goedkeuring. Het gaat hierbij echter niet om de brede goedkeuring van de leeftijd tot twee jaar oud, maar om de brede goedkeuring van het gewicht tot 21 kg. Dit wordt niet vermeld in het artikel van het SMA expertisecentrum en is dus ernstig misleidend.

Het SMA expertisecentrum vervolgt hun berichtgeving met verschillende punten die in het rapport van de Europese specialisten over de gevormde consensus vermeld worden. Zo beschrijft het SMA expertisecentrum dat er beperkte informatie is over de behandeling met Zolgensma van patiënten tot twee jaar en 13,5 kg, terwijl in het Engelstalige rapport staat dat deze informatie openbaar is gemaakt en gepresenteerd is op congressen. Ook zeggen ze dat er bij patiënten boven de 13,5 kilogram een behandeling met andere medicijn moet worden overwogen, terwijl het rapport spreekt over deze mogelijkheid óf een in de toekomst mogelijke intrathecale toediening (met ruggenprik) van Zolgensma. Hierbij wordt de behandeling met Zolgensma weer bewust niet besproken door het SMA expertisecentrum.

Al met al vragen wij ons als stichting af waarom er geen eerlijke, objectieve informatie wordt gegeven over alle behandelmogelijkheden die er momenteel, of in de nabije toekomst, zijn voor SMA. De artsen van het SMA expertisecentrum kijken enkel naar de resultaten van de studie (START) die voorafgaand aan de goedkeuring van Zolgensma in de Verenigde Staten is gedaan. Hoewel wij begrijpen dat artsen de veiligheid van hun patiënten willen verzekeren, vinden wij het jammer dat er niet gekeken wordt naar de resultaten van de behandeling van kinderen tot 24 maanden in de VS in de afgelopen jaren. Wij hopen natuurlijk dat de artsen van het UMCU zullen aangeven dat Zolgensma goedgekeurd kan worden volgens de normen zoals die in de Verenigde Staten zijn gesteld (tot 24 maanden), of volgens de normen die de EMA heeft aangegeven (geen leeftijdsgrens, maar een grens qua gewicht), maar wij zijn bang dat zij de leeftijdsgrens van 6 maanden zullen adviseren.

Spierziekten Nederland
Patiëntenvereniging Spierziekten Nederland sluit zich volledig aan bij wat de artsen van het UMCU aangeven over Zolgensma en de berichtgeving van hen over SMA en de behandelmogelijkheden is eigenlijk identiek aan die van het SMA expertisecentrum. Hoewel een goede band tussen de patiëntenvereniging en de behandeld specialisten van uiterst belang is, vinden wij dat een patiëntenvereniging altijd moet handelen vanuit het perspectief van de patiënten. Hierbij hoort een onafhankelijke houding ten opzichte van de andere partijen die betrekking hebben op de behandeling van SMA. Onze zorgen zijn vooral gebaseerd op de brief die Spierziekten Nederland stuurde aan Minister Van Rijn eind mei 2020 over de goedkeuring van Zolgensma in Nederland, waarbij zij aangeven niet achter een leeftijdsgrens te staan, maar vinden dat de beoordeling volledig moet liggen bij de behandeld specialisten. In de praktijk betekent dit dat er één artsenteam in heel Nederland is die besluit of een kind al dan niet in aanmerking komt voor een behandeling met Zolgensma. Er is in Nederland geen second opinion mogelijk, omdat alle artsen doorverwijzen naar het SMA expertisecentrum. Wij vinden dat de uiteindelijke keuze voor Zolgensma bij de ouders van kinderen moet liggen, binnen de gestelde criteria voor goedkeuring en vergoeding, uiteraard in samenspraak met de behandeld artsen.

Overige
Onze overige zorgen rondom de goedkeuring en vergoeding van Zolgensma in Nederland hebben te maken met het proces voorafgaand aan de goedkeuring en vergoeding van Spinraza (Nusinersen). Spinraza was het eerste medicijn dat beschikbaar kwam voor SMA patiënten en werd in het voorjaar van 2017 goedgekeurd in Europa. Toch duurde het nog tot halverwege 2018 voordat het middel in Nederland beschikbaar kwam voor kinderen tot 9,5 jaar oud en tot halverwege 2019 voordat bekend werd gemaakt dat ook oudere patiënten behandeld zouden kunnen worden in het kader van een onderzoek.

Bronnen
SMA expertisecentrum 09-10-2020
http://www.smaonderzoek.nl/2020/10/09/europese-sma-expertisecentra-stellen-gezamenlijke-richtlijn-op-voor-zolgensma/
Novartis over goedkeuring Zolgensma
https://www.novartis.com/news/media-releases/avexis-receives-ec-approval-and-activates-%22day-one%22-access-program-zolgensma-only-gene-therapy-spinal-muscular-atrophy-sma
Science Direct over de Europese consensus m.b.t. Zolgensma
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1090379820301422
EMA over Zolgensma
https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/zolgensma-epar-public-assessment-report_en.pdf
Zolgensma
https://www.zolgensma.com/clinical-studies
Studie Zolgensma START
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02122952
Spierziekten Nederland & UMCU & Spierfonds over Zolgensma
https://www.spierziekten.nl/nieuws/artikel/informatie-over-gentherapie-sma/
Spierziekten Nederland over Zolgensma
https://www.spierziekten.nl/nieuws/artikel/stel-gentherapie-snel-beschikbaar/terug/12/?tx_ttnews%5Bpointer%5D=8&tx_ttnews%5Byear%5D=2020&cHash=7c7b5ff7808d74c037aa384c102d0403
Spierziekten Nederland brief aan minister VWS
https://www.spierziekten.nl/fileadmin/user_upload/VSN/documenten/Algemeen/2020-05-26_Brief_aan_minister_Van_Rijn.pdf
EMA over Spinraza (Nusinersen) 2017
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/spinraza
Spierfonds over Spinraza (Nusinersen) 2018
https://www.spierfonds.nl/nieuws/wetenschappelijk-onderzoek/spinraza-beschikbaar-kinderen-spierziekte-sma
Spierfonds over Spinraza (Nusinersen) 2019
https://www.spierfonds.nl/nieuws/wetenschappelijk-onderzoek/medicijn-spinraza-sma-beschikbaar-iedereen

Deel dit artikel

Share on facebook
Facebook
Share on email
Email
Share on whatsapp
WhatsApp
Share on linkedin
LinkedIn
Scroll naar top