Zolgensma in Nederland – Deel 2

Wij krijgen als stichting vaak de vraag waarom Zolgensma niet in Nederland beschikbaar is en wanneer dit wel gaat gebeuren. De komende week willen we jullie meer uitleg geven over het proces van toelating van Zolgensma in Nederland en hopen we alle vragen die jullie hierover hebben te kunnen beantwoorden. Vandaag deel 2 over dit onderwerp, waarbij we proberen antwoord te geven op de beoordelingscriteria van het Zorginstituut.

Beoordeling van Zolgensma
Voordat een medicijn in Nederland beschikbaar is, wordt er door het Zorginstituut gekeken of dit medicijn voldoet aan de voorwaarden die zij stellen voor toevoeging van medicijnen het basispakket van de zorgverzekering. Het Zorginstituut beoordeeld het nieuwe medicijn op de volgende vier criteria:
– Noodzakelijkheid: Hoe hoog is de ziektelast voor de patiënt?
– Effectiviteit: Hoe goed werkt het geneesmiddel?
– Kosteneffectiviteit: Wat kost het middel ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
– Uitvoerbaarheid: Is de opname van de behandeling in het pakket in de praktijk te realiseren?

Noodzakelijkheid: Hoe hoog is de ziektelast voor de patiënt?
Deze vraag is eigenlijk heel makkelijk te beantwoorden, aangezien de ziekte SMA de nummer één genetische doodsoorzaak voor zuigelingen is. SMA type 1 is de meest ernstige en meest voorkomende vorm van SMA. Ongeveer 50-60% van de patiënten met SMA heeft type 1, ook wel de ziekte van Werdnig-Hoffman genoemd. De eerste symptomen ontstaat voor de leeftijd van 6 maanden en onbehandeld is de levensverwachting van deze kinderen gemiddeld 18 maanden, al zijn er veel kinderen die voor de eerste verjaardag komen te overlijden. Hoewel er sinds enkele jaren een behandeling in Nederland mogelijk is (Spinraza/Nusinersen) die de levensverwachting van deze kinderen sterk verhoogd, zullen veel kinderen nog lichamelijke en respiratoire beperkingen hebben. Ook is de toediening van dit medicijn een invasieve en intensieve behandeling, die levenslang meerdere keren per jaar herhaald moet worden.

Effectiviteit: Hoe goed werkt het geneesmiddel?
Zolgensma is sinds 24 mei 2019 officieel goedgekeurd in de Verenigde Staten (voor kinderen tot 24 maanden oud) en is sindsdien al gebruikt bij de behandeling van meer dan 500 kinderen. Ook in Europa is het medicijn goedgekeurd (zonder leeftijdsgrens maar tot 21kg lichaamsgewicht) en er worden o.a. kinderen behandeld in diverse klinieken in Duitsland, Polen, Tsjechië, Hongarije, Portugal en Frankrijk. Onlangs zijn de resultaten bekend gemaakt van 21 kinderen (in de leeftijd van 1 tot 23 maanden) die behandeld zijn in de Amerikaanse staat Ohio, waarbij geconcludeerd kan worden dat er bij 89% duidelijke motorische vooruitgang te zien was. De beste resultaten worden behaald wanneer kinderen behandeld worden voordat ze symptomen ontwikkelen, wat ook blijkt uit de studies van farmaceut Novartis/Avexis die voorafgaand aan de goedkeuring in 2019 zijn uitgevoerd en ook uit de meest recente resultaten van studies van Novartis.

Kosteneffectiviteit: Wat kost het middel ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Zolgensma is een eenmalige behandeling die door middel van een infuus wordt toegediend. Belangrijk bij de behandeling is een periode van nazorg waarbij o.a. de leverwaardes en bloedplaatjes goed in de gaten gehouden worden. Kinderen dienen na de behandeling voor een periode van minimaal 90 dagen gecontroleerd te worden en behandeld te worden met steroïden, om de schade aan de lever te beperken. De behandeling kost (inclusief invoerrechten zolang de productie nog in de Verenigde Staten wordt gedaan) ongeveer 2,1 miljoen euro, daarnaast komen nog de kosten voor de ziekenhuisopname van één tot enkele dagen en de controles die regelmatig zullen plaatsvinden. Voor het gemak zullen wij een ruime berekening geven van 2,2 miljoen euro per behandeld kind, wat een hoog bedrag is, maar tevens eenmalig.

Hierbij trekken wij de vergelijking met het al goedgekeurde medicijn Spinraza (Nusinersen), wat per behandeling ruim 91 duizend euro kost (bron: declaratie UMCU bij zorgverzekeraar DSW), exclusief de dagopname in het ziekenhuis, de benodigde neurologen en overig medisch personeel en de onderzoeken voorafgaand aan de injectie. Voor het gemak zullen wij het bedrag afronden op 92 duizend euro per behandeling. Hierbij moet toegevoegd worden dat de behandeling met Spinraza (Nusinersen) in het eerste jaar zes keer zal plaatsvinden en in de daaropvolgende jaren drie maal per jaar, levenslang. Een snelle berekening leert ons dat Spinraza (Nusinersen) alleen in het eerste jaar al ruim 550 duizend euro kost per behandeld kind en in de daaropvolgende jaren 276 duizend euro. Na zeven jaar behandeling met Spinraza (Nusinersen) is het bedrag voor de behandeling met Zolgensma bereikt, wat betekent dat elk daaropvolgend jaar waarin behandeld zou worden, duurder uit zal vallen dan de eenmalige behandeling met Zolgensma.

Zolgensma is uiteindelijk financieel voordeliger dan het al beschikbare Spinraza (Nusinersen), daarnaast is het minder invasief en minder intensief omdat het maar één keer hoeft te worden toegediend. Belangrijk hierbij is dat Zolgensma enkel geschikt is voor de allerjongste SMA patiëntjes, die hopelijk in de toekomst door middel van de hielprik zullen worden gediagnosticeerd. Voor de oudere kinderen met SMA én volwassenen is het middel Spinraza momenteel de enige behandelmogelijkheid.

Uitvoerbaarheid: Is de opname van de behandeling in het pakket in de praktijk te realiseren?
In de Verenigde Staten wordt het infuus met Zolgensma aangebracht door gespecialiseerde verpleegkundigen, die uiteraard onder verantwoordelijkheid staan van de behandelend kinderneuroloog. Aangezien de behandeling eenmalig is, zal de werklast van het medisch personeel beduidend minder zijn, alhoewel de behandeling zelf door de intensieve nazorgperiode meerdere maanden zal duren. Hoewel wij niets kunnen zeggen over de mogelijkheden van het SMA expertisecentrum in het UMCU om de behandeling met Zolgensma te kunnen vormgeven, denken wij dat dit in de praktijk geen probleem zal zijn, vooral omdat deze kinderen niet meer elke vier maanden terug hoeven te komen zoals bij de behandeling met Spinraza (Nusinersen) het geval is.

Bronnen:
SMA Onderzoek
http://www.smaonderzoek.nl/spinale-spieratrofie/sma-type-1/
Pediatrics
https://pediatrics.aappublications.org/content/146/3/e20200729
Zolgensma
https://www.zolgensma.com/
SMA News Today
https://smanewstoday.com/news-posts/2020/10/02/infants-with-sma-type-1-treated-with-zolgensma-continue-to-achieve-milestones-show-improvements-in-motor-function-phase-3-trial-shows/
Cure SMA
https://www.curesma.org/

Deel dit artikel

Share on facebook
Facebook
Share on email
Email
Share on whatsapp
WhatsApp
Share on linkedin
LinkedIn
Scroll naar top