Resultaten van Zolgensma uit Ohio

Gisterochtend zijn de resultaten bekend gemaakt van de eerste 21 kinderen (leeftijd 1 – 23 maanden) die in de staat Ohio zijn behandeld met Zolgensma en deze resultaten zijn veelbelovend en hoopgevend!

Van de 21 kinderen die in diverse ziekenhuizen in de staat Ohio zijn behandeld, waren er 5 kinderen die gediagnosticeerd waren door middel van de hielprik en nog geen symptomen van SMA vertoonden en 16 kinderen die wel al symptomen vertoonden. Van deze laatste groep van zestien kinderen waren er elf al gestart met Spinraza voordat ze de behandeling met Zolgensma kregen.

Zoals verwacht vanuit de eerdere onderzoeken van Avexis over de werking van Zolgensma, toonden de kinderen jonger dan 6 maanden geen bijzondere bijwerkingen zoals de verhoging van de leverwaardes. Al hadden twee van de negen kinderen van 6 maanden of jonger wel een verhoging van deze waardes doordat de behandeling met de steroïden (prednisolon) niet optimaal verliep.

Bij de oudere kinderen was er een duidelijke verhoging in de leverwaardes zichtbaar. Van de twaalf kinderen die 8 maanden of ouder waren, hadden er acht een verhoging van de leverwaardes die meer dan het dubbele van normaal was. Ondanks deze verhoging was er bij geen enkel kind extra medisch handelen nodig en waren er geen verdere signalen van problemen met de lever. Kinderen die kort voor de behandeling met Zolgensma nog met Spinraza waren behandeld, lieten een grotere kans op verhoging van de leverwaardes zien.

De CHOP-INTEND, die de motorische vaardigheden toetst, is bij 19 van de 21 kinderen in elk geval twee keer afgenomen. Van deze groep van negentien kinderen lieten er zeventien een duidelijke vooruitgang zien vier maanden na de behandeling en de overige twee waren stabiel gebleven.

Links de kinderen die geen symptomen vertoonden voor de behandeling met Zolgensma; in het midden de kinderen die wel symptomen hadden, maar geen behandeling met Spinraza kregen voorafgaand aan de behandeling met Zolgensma; rechts de kinderen die symptomen hadden en eerder behandeld waren met Spinraza.

Qua slikfunctie kwam er naar voren dat deze verbeterde bij 20 van de 21 kinderen, maar dat de kinderen die volledige sondevoeding kregen dit nog steeds nodig hadden na de behandeling. Het kind dat verslechterde kreeg twee weken na de behandeling te maken met een ernstige infectie, dit laat het belang zien van isolatie na de behandeling.

Conclusie:
– De behandeling met Zolgensma wordt goed verdragen door kinderen van 1 – 23 maanden.
– Bij 89% van de behandelde kinderen was een duidelijke vooruitgang te zien in de motorische vaardigheden en ouders gaven aan dat deze vooruitgang verder doorzette.
– Om de bijwerkingen van de behandeling met Zolgensma zo klein mogelijk te houden is het belangrijk dat kinderen in sociale isolatie gaan na de behandeling en er regelmatig bloedonderzoeken plaatsvinden om de waardes in de gaten te houden.

Dit artikel is gepubliceerd op de website van Pediatrics: Official Journal of the American Academy of Pediatrics.
Voor het volledige artikel (Engelstalig) kun je hier kijken.
Nationwide Children’s Hospital in Columbus is een van de vier ziekenhuizen waar de kinderen die in dit artikel beschreven worden zijn behandeld.

Deel dit artikel

Share on facebook
Facebook
Share on email
Email
Share on whatsapp
WhatsApp
Share on linkedin
LinkedIn
Scroll naar top