Interview met dr. Mikos Borbála

Het Bethesda Kinderziekenhuis in Budapest is één van de ziekenhuizen in Europa waar kinderen met SMA behandeld kunnen worden met de gentherapie Zolgensma. Vandaag delen we een interview met Jayme’s behandelend arts, dr. Mikos Borbála.

De interview vragen zijn in het Engels naar ons contactpersoon gestuurd, die deze naar het Hongaars heeft vertaald. De antwoorden zijn vanuit het Hongaars weer naar het Engels vertaald en uiteindelijk door ons naar het Nederlands. Wij hebben veel dingen niet letterlijk vertaald en er zullen dus enigszins verschillen te vinden zijn tussen de Engels en de Nederlandse versies. Onder de Nederlandse vertaling vind je de Engelse vertaling.

Zou u uzelf kort willen voorstellen?
Ik ben dr. Mikos Borbála. Ik heb tientallen jaren gewerkt op als kinderanesthesist en op de intensive care voor kinderen. Sinds 2009 werk ik als medisch directeur van het Bethesda Kinderziekenhuis.

Hoelang werkt u al met kinderen met SMA?
Ik heb in het verleden enkele keren kinderen met SMA behandeld wanneer deze intensieve zorg nodig hadden door ernstige luchtwegeninfecties of ademhalingsproblematiek. Sinds twee jaar werk ik regelmatig met kinderen met SMA, in eerste instantie doordat ik deel uitmaak van het non-invasieve beademingsteam en sinds 2019 ook in het kader van de behandelingen met Zolgensma. Momenteel ben ik hoofd van het Zolgensma team in ons ziekenhuis.

Sinds wanneer kunnen kinderen met SMA in het Bethesda Kinderziekenhuis behandeld worden met Zolgensma?
De eerste behandeling met Zolgensma in ons ziekenhuis vond plaats in november 2019. Sindsdien zijn er acht kinderen behandeld.

Wat zijn uw ervaringen met deze behandeling?
Voor de komst van medicijnen voor kinderen met SMA was de behandeling vooral gericht op het vertragen van de ziekte en het tijdelijk verbeteren van kritieke situaties. Terugkijkend op deze tijd kan ik alleen maar heel veel blijdschap voelen over de mogelijkheden die er momenteel zijn voor de behandeling van kinderen met SMA, waarbij de kwaliteit van leven en vooruitzichten voor de toekomst duidelijk verbeterd zijn. Natuurlijk zijn er naast de nieuwe therapie andere belangrijke aspecten van de behandeling, zoals intensieve fysiotherapie, gebruik van orthopedische hulpmiddelen, ondersteuning bij de ademhalingsproblematiek en goede voeding. Ook de eindeloze inspanningen en het doorzettingsvermogen van ouders spelen een belangrijke rol in dit proces.

Hoe ziet de toekomst eruit voor kinderen met SMA die behandeld worden met Zolgensma?
Zolgensma is een relatief nieuwe behandeling en het is om die reden ethisch niet verantwoord om de lange termijn effecten ervan te voorspellen. De resultaten die tot nu toe gepubliceerd zijn, zijn opmerkelijk en veelbelovend en ook de effecten die wij hebben gezien zijn hoopgevend. Volgens zowel klinische evaluaties als de waarnemingen van ouders laten de door ons behandelde kinderen een relatief snelle motorische ontwikkeling zien. In sommige gevallen is het aantal uren dat de ademhalingsondersteuning nodig is gedaald, hebben kinderen leren zitten en is hun vermogen om te slikken vergroot. Het is ontroerend om tijdens de nacontroles te zien hoe de kinderen veranderen, met meer gezichtsuitdrukkingen en meer interesse voor hun omgeving. Ze worden actiever en laten vaardigheden zien die ze eerder niet lieten zien. Als een patiëntje voor het eerst zelf de bladzijde van een boekje omslaat, over het scherm van een tablet veegt, of een speeltje pakt en ermee begint te spelen, zijn de successen van de behandeling voor de kinderen zelf duidelijk zichtbaar. Het is heel bijzonder om met eigen ogen te zien hoe de wereld van deze kinderen groter wordt en het onmogelijke voor hen mogelijk wordt.

De altijd vrolijke dr. Mikos Borbála tijdens Jayme’s behandeling (tweede van links).

Could you briefly introduce yourself?
I am dr. Mikos Borbála. I have worked in pediatric anesthesiology and intensive care for decades. Since 2009, I am the Medical Director of Bethesda Children’s Hospital.

How long have you been working with children with SMA?
I have treated children with SMA a few times earlier in my career, mostly when they were in need of intensive care due to severe infections or respiratory failure. For two years now, as a member of the non-invasive ventilation team, and since 2019 when Zolgensma treatment was introduced in Bethesda, I have regularly treated patients with SMA. Currently, I am the head of Zolgensma therapy team in our hospital.

Since when is Zolgensma treatment available in Bethesda Children’s Hospital?
In Bethesda, the first Zolgensma therapy took place in November 2019. Since then, we have treated eight children with Zolgensma.

What are your experiences with this treatment?
Looking back at past decades when such drugs to treat this disease were not yet available and we only could aim at slowing down the deterioration of children’s condition, or at the temporary improvement of a critical condition, for me it is a great joy to see such major developments, through new therapeutic procedures, in the improvement of quality of life and life prospects of children who live with this disease. Of course the new medicaments are not sufficient, but the tireless efforts and determination of parents along with complementary procedures (physiotherapy, rehabilitation, respiratory and nutritional support) are all indispensable.

What could the future of children with SMA look when they receive treatment with Zolgensma?
This new treatment is „young”, therefore it would not be ethically acceptable to predict the long-term effects of the treatment. Results published so far are quite remarkable and promising, and the effects that we have observed so far are also hopeful. According to both clinical assessments and reports of parents, the movement of children we treated shows a ggod pace of development. In some cases, the number of hours of respiratory support has decreased, children learned how to sit, or increased their capacity to swallow and eat. It is truly touching to see during follow up sessions, how the mimics of children grows more vivid, how they are able to show more interest in their environment, their movement grows more active, and develop abilities that they did not demonstrate earlier. When a patient first turns the page of a book without any help, or swipes a screen, or turn towards their toy, take it in their hands and play with it, we can feel what a great success it is for them, too. It is very rewarding to witness how the world opens up for these little patients, how the unreachable turns reachable before our very eyes.

https://www.bethesda.hu/

Deel dit artikel

Share on facebook
Facebook
Share on email
Email
Share on whatsapp
WhatsApp
Share on linkedin
LinkedIn
Scroll naar top